1958'de Fransız onkolog Georges Mathé, yanlışlıkla radyasyona maruz kalan altı nükleer araştırmacıyı kurtarmak için kemik iliği greftlerinden ilk kök hücre naklini gerçekleştirmiştir. 1960'ların başlarında, Ernest McCulloch ve James Till (biyolog ve biyofizikçi) hematopoietik kök hücreleri (HSC'ler) keşfetmiş ve fareler üzerinde yaptıkları bir dizi deneyle kan hücresi oluşumundaki rollerini göstermiştir. Birkaç yıl sonra, HSC'lerin, kök hücrelerin tanımlayıcı özelliklerinden biri olan kendi kendini yenileme yeteneğine sahip olduğu gösterilmiştir. 1968'de Amerikalı doktor Robert Good, kız kardeşinden alınan donör hücreleri kullanarak bağışıklık yetersizliği olan bir çocuğa ilk başarılı kemik iliği naklini gerçekleştirmiştir. Çocuk büyümüş ve sağlıklı bir hayat yaşamıştır.
Ağustos 2006'da Dr. Yamanaka ve ekibi ilk kez yetişkin fare fibroblastlarından iPS hücrelerini üretmiştir. 2007 yılına gelindiğinde, Dr. Yamanaka'nın ekibi ve ayrıca Wisconsin Üniversitesi'nde James Thomson liderliğindeki bir araştırma ekibi tarafından eş zamanlı olarak insan hücrelerinden iPS hücreleri üretilmiştir. Araştırmacıların embriyonik kök hücreleri insanlardan izole etmesi 1998 yılına kadar sürmüştür. İlk olarak Madison'daki Wisconsin Üniversitesi'nden Dr. James Thomson tarafından gerçekleştirilmiştir. Baltimore'daki Johns Hopkins Üniversitesi'nden Dr. John Gearhart da aynı yıl bu başarıya ulaşır. Bu hücreler, çok çeşitli immün yetmezlik hastalıklarını, kanserleri, doğumsal bozuklukları ve daha fazlasını tedavi etme konusunda umut vaat etmiştir. Altmış yılı aşkın bir süre önce kemik iliği nakli ile başlayan kök hücre tedavisi yolculuğu, yıllar içinde gelişerek pek çok tedavisi olmayan hastalıkta (Multipl skleroz vb.) temel bir tedavi yöntemi haline gelmiştir.
